“尊重、传承、协作、创新(xīn)”,秉承这一宗旨,國(guó)内外著名专家共话血液疾病领域的最新(xīn)进展。在众多(duō)专场中,造血干细胞移植(HSCT)会场精彩纷呈,不容错过,多(duō)位學(xué)术大咖共探HSCT的最新(xīn)研究进展。医脉通现将会议精彩内容整理(lǐ)如下,以飨读者。
老年急性白血病HSCT方案的建立和优化
在哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授,中國(guó)医學(xué)科(kē)學(xué)院血液病医院王建祥教授的共同主持下,中华医學(xué)会血液學(xué)分(fēn)会造血干细胞应用(yòng)學(xué)组组長(cháng)、北京大學(xué)人民(mín)医院张晓辉教授针对《老年急性白血病HSCT方案的建立和优化》做出精彩报告。
老年急性白血病(AL)的治疗应考虑危险度分(fēn)层及个人身體(tǐ)状况,有(yǒu)条件者应尽早移植。异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是老年AL患者的有(yǒu)效治疗方法,但國(guó)内老年AL患者的移植比例偏低,原因可(kě)能(néng)是患者对移植相关并发症和高死亡风险有(yǒu)所顾虑。研究表明,接受“北京方案”移植的老年AL患者,其疗效及合并症与年轻白血病患者相比并无统计學(xué)差异。此外,新(xīn)药联合HSCT的多(duō)重治疗新(xīn)策略具有(yǒu)应用(yòng)前景。
造血干细胞移植相关血栓性微血管病诊断和治疗中國(guó)专家共识
在中南大學(xué)湘雅医院陈方平教授、郑州大學(xué)第一附属医院宋永平教授的共同主持下,苏州大學(xué)附属第一医院唐晓文(wén)教授从发病率和发病机制、诊断和鉴别诊断、治疗原则和一線(xiàn)治疗、二線(xiàn)治疗等方面深入解读了《造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)诊断和治疗中國(guó)专家共识》。
TA-TMA是移植后治疗相关死亡率极高的并发症,建立预测模型可(kě)有(yǒu)效识别高危TA-TMA人群。TA-TMA的一線(xiàn),二線(xiàn)治疗大大增加了患者的生存率,此外,指南的规范化诊断和治疗流程便于各中心进行TA-TMA的全程化管理(lǐ)。
急性移植物(wù)抗宿主病(aGVHD)的预防和治疗进展
在浙江大學(xué)医學(xué)院附属第一医院黄河教授、中國(guó)科(kē)學(xué)技术大學(xué)附属第一医院孙自敏教授的共同主持下,中國(guó)医學(xué)科(kē)學(xué)院血液病医院姜尔烈教授分(fēn)享了aGVHD的预防和治疗进展。
移植后移植物(wù)抗宿主病(GVHD)的防控是HSCT成功的重要因素。研究表明,抗胸腺细胞球蛋白(ATG)可(kě)预防亲缘全相合移植后GVHD。此外,一線(xiàn)治疗失败的aGVHD患者的2年非复发死亡率较高,一線(xiàn)治疗失败的慢性移植物(wù)抗宿主病(cGVHD)患者的10年疾病特异性生存率约為(wèi)38%,激素治疗无效将缩短约50%的总生存率。有(yǒu)研究表明,巴利昔单抗治疗激素抵抗型急性移植物(wù)抗宿主病(SR-aGVHD)安全有(yǒu)效,芦可(kě)替尼对各个器官的SR-aGVHD均有(yǒu)效,α1-抗胰蛋白酶(ATT)后線(xiàn)治疗激素抵抗型移植物(wù)抗宿主病(SR-GVHD)也显示出良好的疗效。
慢性移植物(wù)抗宿主病中國(guó)专家共识的解读与思考
在上海交通大學(xué)医學(xué)院附属瑞金医院沈志(zhì)祥教授、新(xīn)疆医科(kē)大學(xué)第一附属医院江明教授的共同主持下,陆军军医大學(xué)新(xīn)桥医院张曦教授深入剖析了《慢性移植物(wù)抗宿主病中國(guó)专家共识(2021年版)》。
cGVHD的发病率较高(30%-70%),可(kě)累及全身任何器官,病理(lǐ)机制复杂,临床表现多(duō)样。cGVHD的治疗是一个長(cháng)期过程,应给予充分(fēn)时间判断药物(wù)的疗效,避免频繁更换药物(wù),此外,cGVHD可(kě)作為(wèi)慢病进行管理(lǐ),定期进行cGVHD器官动态评分(fēn),判断治疗效果,配合cGVHD的综合治疗(如感染预防、营养支持、功能(néng)锻炼、心理(lǐ)干预等),逐步提高患者的生活质量以达到治愈目的。
异基因造血干细胞移植的供者选择
在首都医科(kē)大學(xué)附属北京朝阳医院陈文(wén)明教授、中國(guó)医科(kē)大學(xué)附属盛京医院刘卓刚教授的共同主持下,浙江大學(xué)医學(xué)院附属第一医院罗依教授以《异基因造血干细胞移植供者选择》為(wèi)题进行了精彩分(fēn)享。
针对患者的疾病状态和年龄选择最佳供者可(kě)提高患者的生存率,减少复发率,最佳单倍相合供者倾向于选择年轻、男性、子女供者。年轻高危患者优选单倍相合同胞供者(HSD),较同胞全相合供者(MSD)移植复发率降低,生存率提高,而旁系单倍移植可(kě)作為(wèi)无直系供者的替代选择。此外,乙型肝炎表面抗原(HBsAg)阳性已不再是供者选择的禁忌。未来还需克服抗人类白细胞抗原(HLA)障碍,进一步扩大供者来源。
CAR-T与移植
在中國(guó)人民(mín)解放军总医院刘代红教授、中山(shān)大學(xué)肿瘤防治中心吴秉毅教授的共同主持下,徐州医科(kē)大學(xué)附属医院徐开林教授针对《CAR-T与移植》做出报告。
Allo-HSCT前的肿瘤负荷与移植的遠(yuǎn)期疗效密切相关,复发/难治的急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)在移植前应用(yòng)嵌合抗原受體(tǐ)(CAR)-T细胞疗法清除肿瘤负荷,可(kě)更好地提高移植疗效。
桥接allo-HSCT时机,应在CAR-T输注后3-6个月之内(输注30天后对CAR-T疗法作出全面评估,并做好allo-HSCT的准备)。研究已证实,allo-HSCT后复发的B-ALL患者应用(yòng)CAR-T治疗安全有(yǒu)效。
儿童移植领域的进展
在南方春富(儿童)血液病研究所李春富教授、上海交通大學(xué)医學(xué)院附属上海儿童医學(xué)中心陈静教授的共同主持下,北京大學(xué)人民(mín)医院程翼飞教授分(fēn)享了儿童移植领域的进展。
儿童HSCT事业蓬勃发展,移植例数逐年增長(cháng),移植与新(xīn)技术及药物(wù)结合可(kě)改善移植结果。免疫治疗与allo-HSCT联合治疗儿童白血病可(kě)有(yǒu)效诱导患者达到完全缓解(CR),CR后桥接移植可(kě)获得長(cháng)期生存。此外,HSCT规范化对干细胞移植的临床疗效至关重要。
中國(guó)异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(2021年更新(xīn)版)
在北京大學(xué)人民(mín)医院王峰蓉教授、中國(guó)人民(mín)解放军总医院第五医學(xué)中心郭梅教授的共同主持下,北京大學(xué)人民(mín)医院孙于谦教授深入解读了《中國(guó)异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(2021年更新(xīn)版)》。
免疫治疗如CAR-T疗法与单倍體(tǐ)移植的结合或桥接,使移植后复发的治疗变為(wèi)可(kě)行。研究表明,在复发难治的急性淋巴细胞白血病(ALL)患者中,CAR-T疗法桥接单倍體(tǐ)移植巩固治疗显著改善患者生存。此外,在白血病等血液恶性肿瘤中,形成了“首选供者特异性抗體(tǐ)(DSA)阴性、年轻、男性供者”的优化选择原则,而对于再生障碍性贫血(SAA)患者,父亲、母亲、兄弟(dì)姐妹和子女均是适合患者的供體(tǐ),移植的生存结局相似。
脐血移植治疗恶性血液病
在中國(guó)人民(mín)解放军总医院第五医學(xué)中心胡亮钉教授、上海市第一人民(mín)医院宋献民(mín)教授的共同主持下,中國(guó)科(kē)學(xué)技术大學(xué)附属第一医院朱小(xiǎo)玉教授进行了题為(wèi)《脐血移植治疗恶性血液病》的精彩报告。
脐血移植(UCBT)具有(yǒu)较强的移植物(wù)抗白血病(GVL)效应及较低的cGVHD发生率,是较好的GVHD和GVL分(fēn)离的移植类型。随着对HLA配型的不断认识、最适脐血的选择、预处理(lǐ)方案的改进、移植并发症如植入前综合征(PES)及移植后复发的管理(lǐ),UCBT已取得与其他(tā)allo-HSCT类型相当的总生存率和更好的移植患者无GVHD生存率(GRFS)。未来的研究方向应集中在脐血干细胞基础生物(wù)學(xué)的创新(xīn)研究、PES及GVHD的精准治疗、移植后复发的防治,从而进一步提高UCBT的GRFS,使UCBT造福于更多(duō)患者。
HSCT在急性髓系白血病患者中的应用(yòng)
在河南省肿瘤医院符粤文(wén)教授、华北理(lǐ)工大學(xué)附属医院高峰教授的共同主持下,南方医科(kē)大學(xué)南方医院宣丽教授对《HSCT在急性髓系白血病患者中的应用(yòng)》进行了精彩分(fēn)享。
遗传學(xué)和动态微小(xiǎo)残留病(MRD)的分(fēn)层治疗可(kě)提高急性髓系白血病(AML)的疗效。在诱导、巩固、预处理(lǐ)期间加入AML新(xīn)药,可(kě)优化HSCT治疗策略。此外,抢先行供者淋巴细胞输注(DLI)和应用(yòng)干扰素(IFN-α)有(yǒu)助于减少移植后复发率,低甲基化药物(wù)(HMA)在AML移植后维持治疗中展示出良好的应用(yòng)前景,BCL2抑制剂维持治疗也受到广泛关注。
移植治疗MDS
在空军军医大學(xué)唐都医院刘利教授、西安交通大學(xué)第一附属医院张梅教授的共同主持下,苏州大學(xué)附属第一医院王荧教授进行了题為(wèi)《移植治疗MDS》的报告。
骨髓增生异常综合征(MDS)患者的中位发病年龄大约為(wèi)70岁,國(guó)内MDS移植患者相对年轻,有(yǒu)较大的提升空间。Allo-HSCT是高危MDS患者的有(yǒu)效治疗手段,國(guó)内老年MDS患者存在较大临床需求,需要全技术體(tǐ)系的优化,以进一步提高allo-HSCT的疗效。此外,移植后复发依然是治疗的痛点,桥接治疗有(yǒu)降低移植后复发的潜力,桥接治疗的方案随着新(xīn)治疗方法的涌现,也在不断改良中。
移植治疗ALL
在郑州大學(xué)第一附属医院万鼎铭教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所王志(zhì)國(guó)教授的共同主持下,上海交通大學(xué)医學(xué)院附属瑞金医院胡炯教授针对《移植治疗ALL》做出报告。
Allo-HSCT是ALL的重要治疗手段,显著降低标危和高危ALL的复发率,allo-HSCT后维持治疗也可(kě)进一步降低复发率。此外,靶向治疗和免疫治疗的整合在初始治疗中提高了Ph染色體(tǐ)阴性(Ph-)ALL和Ph染色體(tǐ)阳性(Ph+)ALL的疗效。
大会总结
在热烈的學(xué)术碰撞和意犹未尽的探讨后,本次会议落下帷幕。随着HSCT技术不断成熟,移植病种不断扩展,移植患者年龄不断突破,國(guó)内外HSCT病例数迅猛增長(cháng),但探索永无止境,道阻且長(cháng),行则将至,行而不辍,未来可(kě)期。期待未来有(yǒu)更多(duō)创新(xīn)药物(wù)和先进技术问世,造福更多(duō)患者!
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