第三届中國(guó)血液學(xué)科(kē)发展大会于1月6日~8日在線(xiàn)下及線(xiàn)上召开。中國(guó)医學(xué)科(kē)學(xué)院血液病医院(中國(guó)医學(xué)科(kē)學(xué)院血液學(xué)研究所)竺晓凡教授作為(wèi)报告人在儿童血液病专题进行了精彩汇报。竺晓凡教授接受采访，结合2022年美國(guó)血液學(xué)会年会(ASH)上的最新(xīn)研究数据，谈谈儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的最新(xīn)研究进展和未来的临床研究计划。

儿童ALL的治疗效果优于成人ALL患者，儿童ALL作為(wèi)儿童白血病的主要病种，目前通过常规的化疗可(kě)达到较高的生存率。國(guó)内儿童ALL患者五年以上的无病生存(DFS)率可(kě)以达到85%以上，总生存(OS)率也接近90%，但是仍有(yǒu)20%左右的患者因治疗差异或者不规范治疗导致疾病复发，这是目前诊疗的难点之一。

在临床实践中，我们看到一些患者使用(yòng)非正规药物(wù)进行治疗，不规范的治疗可(kě)能(néng)会导致患者疾病复发，可(kě)能(néng)会对后期治疗带来一些不利影响。因此呼吁ALL患者在医生指导下接受规范化治疗。

2022 ASH会议上关于儿童ALL相关进展主要包括新(xīn)机制(组學(xué)分(fēn)型图谱和预后分(fēn)子标记)、新(xīn)策略(化疗优化、靶向治疗和细胞免疫治疗)和新(xīn)技术(人工智能(néng)和高通量药物(wù)筛选)三个方面。

儿童ALL以B细胞系為(wèi)主，儿童B细胞ALL(B-ALL)约占儿童ALL的80%左右。在B-ALL治疗方面，新(xīn)兴免疫治疗和预后分(fēn)层均有(yǒu)新(xīn)的进展，小(xiǎo)分(fēn)子靶向药物(wù)联合免疫治疗在费城染色體(tǐ)阳性儿童B-ALL(Ph+儿童B-ALL)中展现出优于传统治疗的研究数据。此外，我國(guó)研究者在2022年的ASH会议上汇报了多(duō)项关于B-ALL的嵌合抗原受體(tǐ)T细胞免疫疗法(CAR-T)的治疗进展。

儿童T细胞ALL(T-ALL)占儿童ALL的10%-20%左右。儿童T-ALL在既往治疗中划為(wèi)中危组人群，中危组患者接受传统化疗后，约70%的患者可(kě)达到缓解，约30%的患者会进展為(wèi)复发难治ALL。2022年的ASH上汇报了多(duō)项关于T-ALL的治疗进展。虽然免疫治疗在儿童T-ALL治疗中已有(yǒu)相应的应用(yòng)，但依然存在未突破的壁垒。美國(guó)St.Jude儿童医院分(fēn)享了T-ALL的全基因组测序和全转录组测序的最新(xīn)研究进展，主要对T-ALL的细致分(fēn)型和预后相关生物(wù)靶标进行了深入研究，这项研究可(kě)能(néng)会对未来T-ALL的精准诊断和靶向治疗发展产生深遠(yuǎn)影响，同时也入选了Best of ASH。

免疫靶向治疗在ALL一線(xiàn)治疗中的应用(yòng)提高了患者的生存期和生活质量，减少化疗的使用(yòng)可(kě)降低对人體(tǐ)的损伤。尽管免疫治疗為(wèi)儿童ALL患者带来希望，但复发/难治(R/R)ALL儿童患者的治疗选择仍然有(yǒu)限。

血研所多(duō)年来一直致力于R/R和高危ALL的治疗，已经开展了一系列研究，包括正在进行的R/R T-ALL的临床试验，由血研所牵头进行的TKI联合化疗治疗高危T-ALL的随机对照的多(duō)中心研究，BCL-2抑制剂治疗R/R B/T-ALL的临床研究，國(guó)产三代TKI奥雷巴替尼联合BCL-2抑制剂治疗R/R Ph+B-ALL的临床试验，以及三项正在进行的CAR-T治疗研究。