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口服麦芽酚铁(Ferric Maltol)是铁的一种非盐制剂，可(kě)作為(wèi)补铁疗法的替代选择，相较于其他(tā)口服补铁疗法，口服麦芽酚铁胃肠道反应较少。在2019年，被美國(guó)食品药品管理(lǐ)局批准上市，可(kě)治疗炎症性肠病的缺铁性贫血。

2021年，5月末，美國(guó)研究团队在AJKD发表文(wén)章指出，口服麦芽酚铁将有(yǒu)助于缺铁性肾性贫血患者，可(kě)缓解这些患者的缺铁性贫血。

研究设计

该试验是多(duō)中心、双盲、随机、开放标签、安慰剂对照的3期临床试验，在美國(guó)的30个中心进行。召集的患者按照2:1的比例分(fēn)為(wèi)麦芽酚铁组和对照组，在双盲阶段内，麦芽酚铁组服用(yòng)麦芽酚铁30mg bid，而对照组则服用(yòng)安慰剂，2组均服用(yòng)16周。按照铁储量(铁蛋白≤250或>250ng/ml)和估算肾小(xiǎo)球滤过率(eGFR≤30或>30ml/min/1.73㎡)进行亚组分(fēn)层。在16周后，研究团队进行开放标签的随访跟踪，直至第52周。

另外，若出现和药品相关的不良反应则不允许患者再次开始治疗。

试验的主要疗效终点是从基線(xiàn)至第16周时的总體(tǐ)人群血红蛋白变化以及肾功能(néng)(eGFR≤30或>30ml/min/1.73㎡)和铁储量(铁蛋白≤250或>250ng/ml)的亚组分(fēn)析。

次要疗效终点包括了包括第16周血红蛋白升高至少1 g/dL和至少2 g/dL患者的比例;第16周血红蛋白浓度至少為(wèi)11.0 g/dL的患者比例;血红蛋白浓度从基線(xiàn)到第4周和第8周的变化;铁蛋白、转铁蛋白饱和度(TSAT)和血清铁含量的变化。

不管是双盲期间还是开放标签后的随访跟踪期间发生的所有(yǒu)不良反应皆被记录，用(yòng)以评价耐受性。

研究结果

2016年12月至2018年10月之间，总计招募了363例患者，但只有(yǒu)167例患者被随机分(fēn)组，麦芽酚铁组总计111例，对照组总计56例。他(tā)们的基線(xiàn)信息如下表(表1)。

主要疗效终点方面，与对照组相比，麦芽酚铁组的血红蛋白有(yǒu)大幅度增長(cháng)，最小(xiǎo)二乘均数差(标准差)為(wèi)0.5(0.2)g/dL(95% CI，0.1-0.9;P=0.01)，具體(tǐ)来说，麦芽醇铁组血红蛋白的平均±标准差(SD)变化為(wèi)0.6±1.2 g/dL，安慰剂组為(wèi)-0.1±1.0 g/dL。而亚组分(fēn)析如下表所示(表2)。

次要疗效终点方面，在第16周，麦芽酚铁组有(yǒu)22例(20%)患者和对照组组5例(9%)患者的血红蛋白升高至少1g/dL;麦芽酚铁组22例患者中有(yǒu)7例(占麦芽酚铁组的6%)至少增加了2g/dL，而安慰剂组中没有(yǒu)患者增加了2g/dL。

第16周，30例(27%)麦芽酚铁组患者和7例(13%)安慰剂组患者的血红蛋白浓度≥11 g/dL。

从基線(xiàn)到第16周，在麦芽酚铁组的患者的铁蛋白、TSAT、血清铁都增加了，但对照组却出现了下降。

安全性方面，在第16周时，不良事件导致麦芽酚铁组有(yǒu)7例(6%)患者和对照组的5例(9%)患者退出了试验。所有(yǒu)不良事件方面，麦芽酚铁组有(yǒu)75例(68%)、对照组则為(wèi)42例(75%)。而最常出现的不良反应是胃肠道功能(néng)紊乱(麦芽酚铁组41%、对照组30%)。之后，研究人员继续随访至52周，总计有(yǒu)11例患者(9%)因不良反应在开放标签随访期间退出了试验。

总的来说，慢性肾脏病合并缺铁性贫血的患者使用(yòng)麦芽酚铁可(kě)以提高血红蛋白浓度、铁蛋白、TSAT和血清铁，这些改变在第16周时就具有(yǒu)统计學(xué)意义，可(kě)持续至第52周。安全性方面，患者在治疗期间耐受性良好。

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