Castleman病(Castleman disease，CD)是一种罕见的血液系统疾病。第64届美國(guó)血液學(xué)会(ASH)年会于2022年12月10日~13日在美國(guó)新(xīn)奥尔良召开，本届ASH年会中发布了一项来自我國(guó)迄今最大规模的CD领域研究。在此荣幸邀请到研究牵头人北京协和医院李剑教授，分(fēn)享并解读该研究的初步数据(2022 ASH Poster 1568)。

研究目的

基于國(guó)际Castleman病协作网络(CDCN)标准描述我國(guó)不同CD亚型的分(fēn)布、临床和预后特征。描述我國(guó)IL-6靶向治疗时代之前iMCD(特发性多(duō)中心型Castleman病)的一線(xiàn)治疗选择。

研究方法

这是一项覆盖全國(guó)的观察性回顾性研究，连续纳入2000年-2021年在我國(guó)40家大型机构确诊的CD患者。根据CDCN标准将患者分(fēn)為(wèi)不同亚型。主要结果是不同CD亚型的分(fēn)布、人口统计學(xué)和临床特征的描述、治疗选择和总生存期(OS)。

研究结果

研究共纳入了1634例CD患者，其中，单中心型CD(UCD)903例，多(duō)中心型CD(MCD)731例。在UCD患者中，透明血管型(HV)是主要的病理(lǐ)亚型，且162例(17.9%)患者呈MCD样高炎症状态(UCD-MIS)。MCD患者中，有(yǒu)12例HHV-8相关MCD患者和719例HHV-8阴性MCD患者，后者包括139例无症状MCD(aMCD)患者及580例iMCD患者。580例iMCD患者中，41例(7.1%)為(wèi)iMCD-TAFRO亚型，其他(tā)為(wèi)iMCD-NOS亚型(非特指型)。

在有(yǒu)一線(xiàn)治疗信息的iMCD患者中，观察到自2000年-2021年以来治疗方式的变化趋势，即从脉冲式联合化疗為(wèi)主逐渐转化為(wèi)持续式治疗為(wèi)主(图1A)。生存分(fēn)析显示不同亚型之间存在显著差异，UCD、iMCD-NOS和iMCD-TAFRO患者的估计3年OS率分(fēn)别為(wèi)98.0%、89.6%和65.7%。iMCD-NOS患者中，通过多(duō)变量Cox回归模型确定了“重型iMCD”為(wèi)死亡的唯一独立风险预测因素(HR=4.540;95% CI 1.888-10.915，p=0.001)(图1B)。重型和非重型iMCD-NOS患者的估计3年OS率分(fēn)别為(wèi)93.8%和75.6%。

图1

研究结论

本研究全面描绘了中國(guó)CD的亚型分(fēn)布、治疗方案和生存现状，验证了CDCN提出的重型iMCD概念的合理(lǐ)性。

专家点评

李剑教授：在本研究开展之前，我國(guó)缺乏Castleman病的大型数据报道，其发病率、诊疗现状等数据匮乏，对于CD患者的临床特点、最佳治疗方法和预后各个中心之间的差异性很(hěn)大。本研究数据来自目前國(guó)内最大规模的CD临床数据调研项目，旨在使CD患者结构数据化、诊疗过程规范化，进一步了解中國(guó)的CD诊疗现状，疗效评估方法。

现有(yǒu)研究数据反映出在我國(guó)IL-6靶向治疗时代到来之前，即司妥昔单抗上市前，iMCD一線(xiàn)治疗经历了从CHOP样方案為(wèi)主的脉冲式化疗到TCP等免疫化疗為(wèi)主的连续治疗模式的转变，且重型iMCD患者具有(yǒu)较差的生存预后，需要特别关注，应适当给与更积极的治疗干预。

期待随着司妥昔单抗这一指南推荐的iMCD一線(xiàn)治疗药物(wù)在我國(guó)的上市应用(yòng)，可(kě)以给患者带来更好的预后和生存，我们也将继续收集相关数据，了解國(guó)内患者使用(yòng)司妥昔单抗的真实世界疗效。